Protagonist Therapeutics(PTGX.US)与武田(Takeda)今天宣布了3期研究VERIFY的初步积极结果。分析显示，该研究达到主要终点以及所有四个关键次要终点，其潜在“first-in-class”疗法rusfertide作为标准治疗的附加方案，使得近80%真性红细胞增多症(PV)患者不再需要接受放血治疗。

PV患者发生致命性心血管事件和血栓形成的风险增加。许多PV患者需要定期接受放血治疗，通过移除血液来控制因红细胞过多而引起的血容量升高，同时还需接受细胞减少疗法。定期放血治疗可能会给患者带来治疗负担，并加剧包括严重疲劳、视力障碍和缺铁在内的症状，进而影响患者的生活质量。当前治疗指南建议，将血容量降低至45%以下是PV患者的主要治疗目标。

分析显示，研究达成主要终点。在20至32周期间，rusfertide治疗组的临床应答率为77%，显著高于安慰剂组的33%(p<0.0001)，试验主要终点定义为患者无需接受放血治疗。此外，试验亦达成首个关键次要终点(即欧盟监管机构预设的主要终点)。在0至32周期间，rusfertide组患者的平均放血次数为0.5次，而安慰剂组为1.8次(p<0.0001)。而在另外三个预设的关键次要终点，包括血容量控制以及疲劳评估指标等结果，也均达到了统计学显著性。